Les médicaments contre le cancer sont nouveaux et très coûteux. Le médicament le plus cher au monde – 850 000 $ la dose

En Allemagne, la semaine dernière, ils ont reporté la mise sur le marché d'un médicament tant attendu. nous parlons de sur le premier médicament approuvé en Europe capable de modifier le génome humain. Ils ont reporté, comme le dit la décision de la commission, « jusqu’à confirmation effet thérapeutique" Les opposants à une ingérence radicale dans la nature humaine célèbrent leur victoire. Dans le même temps, une partie considérable de la communauté scientifique est convaincue que l’humanité ralentit inutilement le progrès, car lorsque « l’édition » des gènes deviendra un traitement ordinaire, nous non seulement nous débarrasserons des maladies incurables, mais nous améliorerons aussi radicalement le génome de humanité. Le monde est-il prêt pour thérapie génique, et une personne - à une amélioration raisonnable, et si oui, y aura-t-il une chance de nouveau type traitement des Russes ?

Dans une petite ampoule avec un autocollant discret - absolument liquide clair. C'est Glybera, le médicament le plus cher au monde. Un traitement avec ce médicament coûte 1,1 million d'euros. Une ampoule (53 000 euros) contient des centaines de milliers de virus dans lesquels les scientifiques ont inséré une copie du gène fonctionnel LPL (gène de la lipoprotéine lipase) - il est responsable de la production d'une enzyme spéciale dans les muscles qui utilise la graisse de notre corps. . Si le gène « se brise », alors le moindre montant aliments gras provoque une grave inflammation du pancréas et un blocage des vaisseaux sanguins par des plaques.

Le mécanisme d'action est le suivant : une fois dans l'organisme, les virus « médicinaux », selon leur nature, s'intègrent dans l'ADN humain et remplacent le gène « cassé » par le bon. Les opposants disent le contraire : avec seulement quelques injections dans la cuisse, une personne devient un organisme génétiquement modifié (donc OGM), car son ADN contient des morceaux artificiels du gène. Quoi qu’il en soit, l’effet est que le corps lui-même commence à produire suffisamment d’enzymes pour faire face aux graisses et que la personne a la chance de vivre pleinement.

Les développeurs expliquent le coût fantastique par le fait que Glybera a été développé pendant 25 ans et a nécessité d'énormes investissements. De plus, le cercle des utilisateurs potentiels du médicament est étroit : ce trouble génétique survient chez 1 à 2 personnes sur un million. Cela se passe ainsi : le coût d'un traitement est comparable aux médicaments coûteux que ces patients doivent prendre toute leur vie pour remplacer l'enzyme manquante.

Toutefois, le principal précédent si ce médicament devait entrer sur le marché européen ne serait pas l’argent. À la suite du Glybera, des dizaines de médicaments altérant les gènes pourraient affluer sur le marché européen – et tous s’accumulent depuis des années dans les garde-manger des sociétés pharmaceutiques. À en juger par le feu vert de la Commission européenne (le gouvernement de l'UE) et de l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Europe craint de se laisser distancer par la Chine dans ce domaine, où la vente de deux médicaments de thérapie génique a déjà été officiellement autorisée. (tous deux en oncologie).

— La méthode utilisée pour introduire une copie de LPL dans le génome est applicable à différents médicaments», souligne Thomas Salmonson, président de la commission des médicaments pour les humains à l'EMA. — Cela signifie que nous pouvons parler du traitement de nombreuses maladies causées par un dysfonctionnement des gènes.

Alors pourquoi la commission allemande (sa nom officiel G-BA - Joint Federal Committee) refuse-t-il pour la troisième fois depuis 2012 de mettre sur le marché ce médicament de thérapie génique ? L'explication officielle demande à la société de développement de fournir « des données supplémentaires sur la valeur thérapeutique du médicament », mais en réalité, il semble que les autorités jouent la prudence : il y a eu des scandales très médiatisés dus au fait que des médicaments génétiques expérimentaux ont été utilisés. ont coûté des vies. Oui, aujourd’hui, il est clair pour tout le monde que ces médicaments représentent l’avenir, mais il faut en assumer la responsabilité. risques secondaires Les responsables contrôlant le principal marché pharmaceutique européen ne l’ont pas non plus fait.

En conspiration avec le virus

L’idée selon laquelle il est possible de débarrasser l’humanité de maladies auparavant incurables en interférant avec les gènes a enthousiasmé les esprits des scientifiques depuis le milieu des années 1970, alors que les méthodes de base étaient à peine développées. génie génétique. Les experts ont tout de suite compris : différence fondamentale la nouvelle méthode de traitement est qu'elle n'élimine pas les conséquences de la maladie , mais sa cause profonde. Ce processus est devenu plus ou moins réel après que les généticiens ont appris à corréler des gènes spécifiques avec des maladies. Après le projet « Génome humain » (en déchiffrant le génome), c'est devenu clair : en fait, il y a moins de gènes responsables des fonctions vitales du corps qu'on ne le pensait – « seulement » 20 à 25 000 (et non 100 000). En même temps diverses sortes Les « pannes » des gènes entraînant des dysfonctionnements dans le corps sont monnaie courante.

"En principe, dans n'importe quelle population, un enfant sur 150 à 160 souffre de l'une ou l'autre maladie héréditaire", explique le directeur adjoint du Département de génétique médicale. centre scientifique RAMS Vera Ijevskaïa.— Pour les adultes, ces chiffres sont plus faibles : un pour 200-250 personnes. Ces maladies ne sont pas forcément graves, car la pathologie génétique est variable. Par exemple, il existe un gène qui provoque une augmentation significative du taux de cholestérol. Nous savons également que 50 à 70 pour cent de toutes les surdités et surdités congénitales sont également causées par des anomalies génétiques. Et il existe des situations systémiques où le cœur, les yeux et l’intellect sont touchés.

Les premières tentatives sérieuses de « modifier » le génome ont appartenu à de véritables sommités de la génétique, qui ont choisi comme cibles maladies graves associé à un défaut dans un gène spécifique. L'idée de « l'édition » du génome a été testée à plusieurs reprises sur des plantes et des animaux : un virus a été choisi comme moyen de transport, qui a été « chargé » composant utile. Et donc en 1999 James Wilson, directeur de l'Institut de thérapie génique de l'Université de Pennsylvanie, a commencé à tester un porteur viral permettant de modifier le génome humain. Wilson était pressé : il s'avérera plus tard qu'il avait violé les règles des essais cliniques, en particulier, il gardait le silence sur la mort de singes expérimentaux.

Un jeune de 18 ans a reçu une injection d'un médicament destiné à modifier le génome Jesse Gelsinger d'Arizona. Jesse a souffert maladie rare: Son foie ne produisait pas l'enzyme qui décompose l'ammoniac, un sous-produit de l'activité vitale du corps. Habituellement, les pathologistes en meurent avant d'atteindre l'âge de cinq ans, mais Jesse - cas particulier: la mutation n'a pas été héritée ; elle est apparue spontanément dans l'organisme. Après une injection contenant des virus « médicinaux », il a développé de la fièvre puis une pathologie multiviscérale. Le deuxième jour, le jeune homme mourut.

"Jesse a subi une thérapie génique basée sur des adénovirus", explique Ancha Baranova, professeur à l'École de biologie des systèmes du GMU (USA), responsable du Centre d'étude des maladies chroniques métabolisme au GMU College of Sciences, directeur scientifique chez Atlas Biomedical Holdings et membre de l'American Society of Human Genetics.—Ils ont maintenant été abandonnés car ils provoquent de graves réaction immunitaire. Il est impossible de savoir si cela se produira ou non jusqu'à ce que l'adénovirus pénètre dans l'organisme. On peut dire que la mort de Jesse a été une tragédie non seulement pour ses parents, mais pour toute thérapie génique. Car immédiatement après, tous les travaux liés à l’utilisation de la thérapie génique sur le corps humain ont été suspendus.

La carrière scientifique de Wilson a été mise à mal et l'Institut de thérapie génique a été complètement fermé. Un moratoire pour une durée indéterminée a été instauré aux États-Unis sur toutes les expériences de « modification » du génome humain. Les scientifiques étaient indignés, mais le moratoire a été quelque peu bénéfique. Nous avons commencé à rechercher activement de nouvelles façons d’administrer des médicaments géniques et nous avons opté pour les rétrovirus. Contrairement aux adénovirus, ils ne provoquaient pas de perturbation du système immunitaire, mais présentaient un autre inconvénient : ces virus sont intégrés dans le génome au hasard, « là où Dieu les a envoyés ».

En 2004, les Français ont introduit un médicament pour le traitement du déficit immunitaire combiné sévère, une maladie dans laquelle un enfant naît sans aucune immunité. Toute sa vie, malheureusement courte, il vit dans une pièce stérile et communique même avec ses parents dans gants en caoutchouc. Ce sont ces enfants qui ont reçu un médicament qui corrigeait un défaut du gène. L'effet était incroyable - 10 enfants ont commencé à se développer propre immunité Cependant, en cours de route, deux d’entre eux ont développé une leucémie (ils ont heureusement été guéris). Il s’est avéré que le rétrovirus a inséré un gène « thérapeutique » à côté du gène responsable de ce cancer du sang particulier. La thérapie génique a une nouvelle fois été rejetée : le contrôle de la recherche thérapeutique est devenu si strict que le flux de l'innovation s'est tari pendant plusieurs années, tant en Europe qu'aux États-Unis. Ensuite, la Chine est arrivée en tête.

Fabriqué en Chine

"Presque immédiatement après ces événements, deux médicaments liés à la transmission de gènes sains à la tumeur ont été approuvés pour une utilisation en Chine : la Gendicine et l'Oncorine", explique le professeur Ancha Baranova. "Ils sont destinés au traitement. maladies oncologiques, plus précisément, ils activent le gène p53, qui est « responsable » de la suppression de la croissance des cellules cancéreuses.

Il est intéressant de noter que les Chinois ont rapidement mis sur le marché non pas leurs propres développements, mais des médicaments fabriqués en Chine. Corée du Sud et aux États-Unis, mais n'a pas atteint le consommateur en raison d'obstacles législatifs. Dans l'Empire Céleste, ils ne sont pas si scrupuleux quant aux conditions de réalisation des essais cliniques et, comme le disent les sceptiques, ils gardent le silence sur le nombre réel de cas de maladies graves. effets secondaires. En d’autres termes, la Chine a choisi de commercialiser en masse un médicament incomplètement testé qui aidera un grand nombre personnes (même si cela peut entraîner des conséquences imprévisibles pour certains). En Europe et aux États-Unis, ils ont suivi un chemin différent : la vie d'une victime potentielle d'effets secondaires (ne serait-ce qu'un seul) a été placée au-dessus des centaines de vies de patients potentiels que ce médicament pourrait aider, selon plusieurs experts.

Alors que les commissions de bioéthique décident qui a raison, au cours des dernières années, la RPC a non seulement tiré des bénéfices substantiels de la vente de médicaments, mais est également devenue célèbre en tant que capitale de la thérapie génique - des personnes atteintes de formes graves de cancer de la tête et du cou viennent s'y rendre. Pékin du monde entier pour un traitement. Cela a incité un groupe de chercheurs américains à écrire une lettre aux dirigeants des National Institutes of Health (qui distribuent le budget de la science biomédicale) en 2013, leur demandant d'abandonner leur contrôle total sur la thérapie génique. Après six mois de délibérations, les responsables ont donné raison aux scientifiques.

Il est important de noter qu’après le moratoire forcé, de nombreux scientifiques ont abandonné les versions précédentes des virus transporteurs. Aujourd'hui, ils donnent la préférence au virus adéno-associé (AAV) : la grande majorité des gens en sont porteurs, il ne rencontrera donc pas d'hostilité de la part du système immunitaire. De plus, AAV possède une fonctionnalité intéressante : différents types Le virus s'installe dans certains organes : le foie, les yeux, les cellules du cerveau et, comme dans le cas du Glybera, principalement dans les muscles. Certes, il présente également des inconvénients : il peut « emporter » une très petite quantité de matière médicinale.

Le deuxième virus sur lequel les scientifiques travaillent de plus en plus est, curieusement, celui qui cause le SIDA. Les chercheurs utilisent sa copie neutralisée, qui possède des propriétés prometteuses d'un point de vue thérapeutique : elle peut pénétrer dans les cellules système immunitaire et n'active pas les oncogènes.

Réveiller le potentiel

Au cours des dernières années, la situation des nouveaux médicaments « géniques » (qui sont tous soumis à l’une ou l’autre étape de tests) dans le monde semble encourageante. Les médecins ont appris à supprimer le développement d'une leucémie complexe à l'aide de gènes, à restaurer la vision des singes aveugles de naissance et à inverser la vision. dystrophie musculaire. De plus, dans certains cas, de nombreuses injections ne sont pas nécessaires : par exemple, un gène qui permet de lutter contre la mucoviscidose (systémique maladie héréditaire, qui se caractérise par des lésions des glandes exocrines et des organes respiratoires), les scientifiques l'ont conditionné dans un aérosol pour inhalation.

À propos, dans notre pays, en 2012, ils ont publié certificat d'immatriculation pour son propre médicament de thérapie génique destiné au traitement des lésions vasculaires graves des jambes. Le médicament est un gène humain VEGF 165, responsable de la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins. Ainsi, presque inaperçu dans le monde, nous sommes devenus le deuxième pays après la Chine à approuver l’utilisation de la thérapie génique.

Bien sûr, il reste de nombreuses questions non résolues. Par exemple, nous avons appris aujourd'hui à traiter l'hémophilie (jusqu'à présent dans le cadre d'expérimentations animales) en délivrant une nouvelle copie à un petit nombre de gènes, responsable de la production normale de facteur de coagulation sanguine. Comparé à corps sain ce montant est de 10 pour cent, mais c'est tout à fait suffisant pour que, disons, une personne, s'étant cassé le bras, puisse attendre une ambulance et ne pas mourir d'une perte de sang. Une autre chose concerne les maladies où un gène doit être remplacé dans tout le corps, littéralement dans chaque cellule. Ici, la science est encore impuissante.

« Nous devons comprendre que la technologie consistant à intégrer une copie de travail d'un gène dans le génome n'est pas la seule opportunité d'obtenir des résultats », rappelle le professeur Ancha Baranova, « il est parfois plus facile d'activer un gène silencieux ou d'activer un gène dormant. » DANS dernièrement cela se fait en utilisant de l'ARN double brin. Imaginez qu'à l'avenir nous puissions, au fil du temps, chez les personnes âgées, réduire le fonctionnement du gène responsable de la production des plaques cérébrales mêmes qui causent la maladie d'Alzheimer. Cela ouvre des possibilités véritablement illimitées pour l’humanité.

Le médicament le plus cher au monde - 850 000 dollars la dose ! Retenez ce nom : Luxturna. Désormais, c'est le plus cher médicament médical, qui a toujours parcouru les étendues des pharmacies, écrit le magazine Maxim.

Non, ce n’est pas un remède contre la cupidité. Il s’agit en fait, comme on dirait à Skolkovo, d’un « médicament innovant ». Si innovant que Spark Therapeutics, la société qui a développé Luxturna, avait initialement prévu de le vendre pour 1 million de dollars par dose unique.

Luxturna conçu pour guérir le patient d'une maladie extrêmement grave : la cécité héréditaire. Le médicament guérit la cécité grâce à la thérapie génique (une approche ultramoderne et véritablement efficace pour médecine moderne, basé sur des modifications de l’appareil génétique des cellules somatiques du patient).

Après les compagnies d'assurance Ils ont dit qu'un million était trop, une charge inabordable pour le budget, et le prix a été réduit de 15 pour cent. Mais même cela laisse Luxturna comme le médicament le plus cher.

Les tests ont prouvé que Luxturna restaure effectivement la vision chez les personnes atteintes de forme rare cécité héréditaire.

Comment ça marche ?

Heureusement, il n'y a pas d'auto-hypnose - on dit que depuis que j'ai payé 850 000 $, je dois simplement aller mieux. Après une injection du médicament, il agit comme un virus sur la rétine des yeux et remplace le gène défectueux, après quoi le processus de restauration de la vision commence. Deux injections seront nécessaires (une par œil), le traitement de chaque œil coûtera 425 000, ce qui donnera un total de 850 000.

Dans le même temps, comme le notent les experts critiquant les pharmaciens cupides, le prix est exorbitant, même par rapport aux normes de la thérapie génique de pointe. Par exemple, le plus cher médicament génétique contre le cancer du sang coûte 474 mille dollars. Pas un cadeau, mais quand même bien plus modeste que Luxturna.

La chose la plus surprenante que remarquent les experts est que menace réelle que lorsque les compagnies d’assurance commenceront à payer pour des traitements aussi incroyablement coûteux, les sociétés pharmaceutiques deviendront complètement impudentes et commenceront à faire monter les prix encore plus haut !

Luxturna Ce n’est pas l’envie du soir de manger tout ce qui est au réfrigérateur qui guérit. Pas la cupidité. Et même pas une gueule de bois. Le médicament traite la cécité héréditaire.

Aux États-Unis, environ 2 000 personnes reçoivent un mauvais héritage sous forme de cécité. Pour tuer l'effet d'un tel " trésors», recommandent les scientifiques Luxturna. Il s'agit d'un médicament du genre de la thérapie génique ( direction de la médecine moderne, repose sur la modification de l’appareil génétique des cellules somatiques du patient.).

Comment ça marche Luxturna:

• vous faites une injection → le médicament, comme un virus, commence à affecter la rétine des yeux → remplace « mauvais« la restauration gène → vision commence.

Source : sci-news.com

Le prix par dose pour un œil est de 425 000 dollars, pour deux, de 850 000 dollars, respectivement. Développeur et fabricant ( Société américaine Spark Therapeutics) au début, je voulais vendre le médicament pour $1 000 000 .

Mais les compagnies d’assurance ont déclaré : millions, c'est trop. Le prix a donc été réduit de 15 %. Mais cela ne rend pas la tâche plus facile, surtout pour les deux mille Américains souffrant de cécité héréditaire.

Source : Exclusivité du marché

Juste une minute

Il existe d’autres médicaments génétiques qui ne sont en aucun cas bon marché. Par exemple, un médicament contre le cancer du sang. Coûte 474 000 $ Cher, mais toujours moins cher. Luxturna. Les experts critiquent vivement les pharmaciens avides, les accusant d'avidité et de cruauté. Mais les généticiens de Thérapeutique Spark̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ reste silencieux en réponse.

Et le plus triste, c'est qu'une fois que les compagnies d'assurance sont en mesure de payer pour un traitement aussi coûteux, rien ne garantit que Luxturna deviendra encore plus cher.

Si une entreprise produit son 200e paracétamol générique ou une autre pastille contre la toux à saveur de fraise, le prix de ses produits sera alors basé sur le marché. Sinon, vous ne pourrez pas vendre, même avec un spécialiste du marketing vedette et une publicité qui tue sur chaque panneau d’affichage. Il en va tout autrement lorsqu’un médicament prétend être une panacée. Ici, les représentants des « big pharma » donnent des envolées, et l'envergure dépasse parfois largement les limites habituelles.

Rare = cher

Selon Forbes, les médicaments les plus chers sont ceux destinés au traitement des maladies orphelines. En fait, cela est compréhensible : alors que seulement 2 à 3 000 patients dans le monde souffrent d'une pathologie, il ne faut pas s'attendre à ce que les coûts de recherche et de développement soient couverts par des ventes à grande échelle. La seule façon de compenser les ressources en temps et en argent est de les inclure dans le prix. Et dans de tels cas, cela peut devenir tout simplement fabuleux.

Donc, pendant longtemps Le médicament occupe la palme parmi les produits du segment haut de gamme Soliris (substance active– éculizumab, fabricant – Alexion Pharmaceuticals). C'est le premier et le seul médicament aux États-Unis pour le traitement des maladies paroxystiques. hémoglobinurie nocturne, qui touche aujourd'hui 8 mille habitants globe. Un traitement avec le médicament miracle coûte 409,5 milliers de dollars par an. Les ventes annuelles s'élèvent à environ 300 millions de dollars. Il est intéressant de noter l'échec des essais cliniques (Soliris n'était pas assez efficace dans ce domaine). polyarthrite rhumatoïde) s’est révélé être un succès commercial : si la première indication avait été la seule, le médicament serait devenu « l’un des » autres avec un coût d’environ 20 000 dollars par an.

Pilule par million

Mais deux ans plus tard, Soliris est contraint de déménager, laissant la place au médicament comme leader Glybera(fabriqué par la société néerlandaise UniQure), dont l'utilisation unique a coûté 1,6 million de dollars. Le produit est destiné au traitement du déficit en lipoprotéinase, une autre maladie rare. Le médicament peut être payé en plusieurs versements sur 5 ans, même si pour la plupart des patients, il est peu probable que cela change radicalement quoi que ce soit. Aujourd’hui, un déficit en lipoprotéinase est diagnostiqué chez environ 1 à 2 personnes sur un million. Dans les pays européens, il n'y a pas plus de plusieurs centaines de ces patients. À propos, Glybera est devenu le premier médicament de thérapie génique approuvé par l'Agence européenne. médicaments pour une utilisation dans l'UE. Aujourd'hui, le prix du médicament a considérablement baissé, atteignant 1 million de dollars. Malgré la réduction fantastique, le Glybera reste le médicament le plus cher de l'histoire du monde.

Des hauteurs vertigineuses

Les deuxième, troisième et autres places élevées dans le tableau des prix sont également occupées par les médicaments orphelins. En particulier, le médicament Élaprase(fabriqué par la société américaine Shire Human Genetic Therapies Inc.) coûte aux patients 375 000 dollars par an. Il est utilisé pour le syndrome de Hunter, qui touche environ 2 000 personnes dans le monde.

Le prix du médicament n’est pas très loin Naglazyme(fabriqué par BioMarin Pharmaceuticals) pour traiter un trouble métabolique appelé syndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI), qui touche 1 100 personnes dans le monde. Le coût du cours est de 365 000 $.

Médecine Cinryzé(fabricant – ViroPharma Inc.) traite angio-œdème(AOH) est un trouble du système immunitaire qui provoque un gonflement des cavité abdominale et les lèvres La maladie touche 6 000 personnes aux États-Unis. Déroulement du traitement médicament innovant coûte 350 000 $.

Pour 300 000 dollars, les personnes atteintes de la maladie de Pompe peuvent être traitées avec ce médicament Myozime(fabricant : BioMarin Pharmaceuticals). Le médicament remplace une enzyme absente dans cette maladie. Le marché de son utilisation est encore plus étroit que celui d'autres produits coûteux - seulement 900 personnes dans le monde.

Le coût élevé des médicaments orphelins soulève des questions, mais d’un autre côté, il faut se réjouir qu’ils soient produits. Il y a dix ans, de tels outils n’étaient tout simplement pas développés. Aujourd'hui, le monde promeut activement l'idée de fournir un traitement décent aux patients atteints de maladies rares. Toutes sortes d'incitations sont offertes aux producteurs, depuis avantages fiscaux avant toute autre préférence commerciale. En conséquence, rien qu'aux États-Unis l'année dernière, sur les 41 demandes de nouveaux médicaments approuvées par la FDA, 40 % étaient des médicaments orphelins. Sur une période de 14 ans se terminant en 2013, les régulateurs américains ont approuvé 86 médicaments orphelins, selon un rapport du Center for Drug Development Research de l'Université Tufts. Mais comme le notent les chercheurs, leur coût trop élevé conduit les compagnies d’assurance et autres payeurs à reconsidérer leurs politiques de remboursement. Il est donc possible que même dans les pays dotés d’une assurance maladie obligatoire, les patients eux-mêmes devront bientôt payer leur traitement. Malgré les menaces existantes, le caractère unique de ces thérapies permet aux fabricants de dicter leurs prix sur le marché des orphelins et, selon les recherches d'Evaluate, leurs prix sont six fois plus élevés que ceux des médicaments populaires.

Viagra médiéval
L'un des médicaments les plus chers connu du monde, il y avait des "coco de mer". Mais personne n’a jamais vu l’arbre qui porte ces fruits. Les marins croyaient que la « noix de coco de mer » poussait directement dans l’océan et était protégée par l’oiseau mythique Garuda. Et la science officielle affirme que la noix est le fruit d'une plante qui pousse au fond de l'océan Indien.
Les mystérieuses « noix de coco de mer » ont été attribuées à de nombreuses merveilleuses propriétés. Les médecins et les guérisseurs les ont déclarés comme une panacée à tous les maux et ont unanimement affirmé que ces fruits guérissaient efficacement l'impuissance sexuelle et augmentaient les capacités sexuelles des hommes.
Les pharmaciens médiévaux vendaient une teinture de coquilles de noix de mer additionnée d'amandes. Certes, tout le monde ne pouvait pas se permettre de se faire soigner avec ces médicaments. Par exemple, aux Maldives, les chefs tribaux ont déclaré à l’avance que toutes les « noix de coco de mer » échouées sur les côtes leur appartenaient et ont impitoyablement coupé les mains de quiconque tentait de cacher la découverte.
L'énigme des « noix de coco de mer » fut résolue au XVIIIe siècle, lorsque les colons français, explorant les Seychelles, découvrirent des palmiers littéralement parsemés de ces noix. Leur prix a fortement baissé, et environ propriétés médicinales oh, ils ont immédiatement oublié.

Jeune et prometteur

Et pourtant, sur le segment des médicaments premium, les médicaments orphelins ne sont pas les seuls à faire la loi. Dans leur rapport, les experts du magazine Forbes n'ont pris en compte que les fonds coûtant plus de 200 000 dollars par an pour un patient moyen. Quelques médicaments coûteux les traitements contre le cancer, qui coûtent également 200 000 dollars par an, ne figuraient pas sur la liste car le patient moyen ne les prend que pendant quelques mois. Mais en réalité, cela ne transfère pas les médicaments oncologiques innovants vers un segment de prix inférieur.

Par dernières prévisions FirstWord Pharma, 20 médicaments anticancéreux dont la croissance commerciale significative est attendue, généreront des ventes mondiales pour l'industrie pharmaceutique de 40 milliards de dollars d'ici 2020. Déjà aujourd'hui, le coût d'un nouveau traitement oncologique atteint 6 000 à 10 000 dollars par mois, et nous ne parlons pas du traitement le plus coûteux. Par exemple, le médicament Revlimid"(fabricant - Celgene International Sarl.) coûte 7 mille euros par colis, et " Dasatinib"(fabricant - Bristol-Myers Squibb) coûte environ 6 000 euros.

On pense que les médicaments oncologiques les plus chers en sont encore à leurs balbutiements. essais cliniques, et les « dents » du prix n'apparaîtront pas avant 5 ans. En revanche, on espère que la concurrence des génériques réduira progressivement son intensité. Dans les pays développés, le problème est partiellement résolu en raison des coûts globaux élevés des soins de santé et du soutien gouvernemental à la mise en œuvre. programmes modernes traitement des patients atteints de cancer. Mais même là, les patients ont peu accès aux traitements innovants en raison de leur coût élevé. Dans les pays à économie en développement, comme l’Ukraine, la situation est bien pire.

Marché "orphelin"
Selon une étude de marché réalisée par Evaluate, d’ici 2020, les ventes du segment des médicaments « orphelins » représenteront 19 % du marché total. médicaments sur ordonnance aux USA, au Japon et en Europe, hors génériques. Les chercheurs soulignent que les ventes annuelles pourraient atteindre 176 milliards de dollars d’ici la fin de cette décennie.

Découvrez parmi des milliers

Les experts estiment également que des milliards de dollars seront ajoutés au segment des médicaments destinés au traitement de l'hépatite C grâce au lancement de nouveaux médicaments par AbbVie et Merck. Ceci est démontré par les indicateurs du médicament Sovaldi(fabricant - Gilead Sciences Inc.) - le coût d'un comprimé est de 1 000 dollars. Les ventes du médicament contre l'hépatite 5 ans après son lancement ont été estimées à 3 milliards de dollars.
En fait, ce médicament peut être considéré comme la goutte d’eau qui a fait déborder la patience des soins de santé mondiaux. Car après son introduction sur le marché américain, la question du prix marché pharmaceutique L'OMS s'y est sérieusement intéressée. L'année dernière, l'organisation a appelé les gouvernements européens à partager activement leurs expériences sur la création de systèmes de tarification efficaces pour les nouveaux médicaments destinés à traiter le cancer, le diabète et l'hépatite C. L'évaluation du rapport coût-efficacité des nouveaux médicaments ne relève pas de la responsabilité des autorités réglementaires qui autorisent leur utilisation. de ces médicaments dans le pays. pratique clinique. Mais compte tenu de l’appétit croissant des constructeurs, il n’est pas certain que cette situation perdurera à l’avenir.

La corne vaut plus que l'or
Le titre de médicament le plus cher de l'histoire de la pharmacie est toujours conservé par la corne de rhinocéros. La demande pour ce médicament ne cesse de croître. Et cela ne se produit pas du tout dans les temps anciens des guérisseurs et des alchimistes, mais aujourd'hui, au 21e siècle. Dans son rapport annuel, le directeur de l'Autorité des parcs nationaux Afrique du Sud Jeff Gaisford a rapporté que sur le marché noir, le prix d'un kilogramme de corne de rhinocéros atteignait 400 000 rands (près de 60 000 dollars) et dépassait le prix de l'or. Les scientifiques et les écologistes le disent unanimement : la corne de rhinocéros est à peu près la même substance que cheveux humains et les ongles, il n'a donc aucune propriété médicinale. Mais la croyance en son pouvoir est si forte que toutes les assurances des experts ne donnent aucun résultat. Il y a quelques années, le Vietnam a dû rappeler un diplomate de son ambassade en Afrique du Sud après un scandale concernant ce qu'il avait tenté de divulguer. une grosse somme pour un klaxon illégal.

Un chemin bien tracé

Si l’on regarde les pics des prix mondiaux depuis la colline d’Ukraine, on a le sentiment surréaliste qu’il ne s’agit pas de médicaments, mais au moins de diamants rares ou de voitures pour millionnaires. Mais on ne peut guère contester l’affirmation banale selon laquelle la santé est plus précieuse que toute autre chose. Il suffit d'approfondir un peu la question pour que ce soit clair : les médicaments les plus chers sont à la pointe de l'innovation et sauvent réellement la vie de patients désespérés. Bien sûr, dans certains endroits, les prix des nouveaux produits sur le marché pharmaceutique semblent absurdes. Néanmoins, la simple apparition de tels médicaments est déjà une bénédiction.
Après tout, la concurrence dans le secteur pharmaceutique mondial est très forte, et après que les sociétés américaines et européennes et les fabricants de génériques ont rattrapé leur retard, le prix baisse inévitablement jusqu'à atteindre un niveau plus ou moins acceptable. Et même si le processus n’est pas rapide, il se poursuit toujours.

De plus, de nombreux pays tentent de l’imposer. Face à la croissance de cette même pathologie oncologique, qui occupe la troisième place dans les pays civilisés en termes de mortalité, les experts de la santé insistent sur la recherche de mécanismes économiques efficaces qui permettront aux patients d'accéder à de nouveaux médicaments.

Mais pendant qu'ils les recherchent, une pilule pour un million reste quelque chose comme une anecdote ou une histoire amusante, et soulage dans une large mesure les pharmacies des complexes sur le prix des médicaments qui leur sont attribués aujourd'hui par des visiteurs qui ne comprennent pas. la situation économique.

Sources :
Morrison C. Prix d'un million de dollars fixé pour la thérapie génique Glybera // Trade Secrets. – 2015. – 3 mars ; Forbes ; qui.int.
Une liste complète des sources se trouve à la rédaction.