Най-скъпите лекарства. Интрагенна инжекция: за най-скъпото лекарство в света

Ако една компания произведе своя 200-ти генеричен парацетамол или друг капки за кашлица с вкус на ягода, тогава ценообразуването на нейните продукти ще се основава на пазара. В противен случай няма да можете да продавате, дори със звезден маркетолог и убийствена реклама на всеки билборд. Съвсем друг е въпросът, когато едно лекарство се обявява за панацея. Тук представителите на „голямата фармацевтика“ правят полети на фантазия, а размахът на крилата понякога надхвърля обичайните граници.

Рядко = скъпо

Най-скъпите лекарства според Forbes са лекарствата за лечение на заболявания сираци. Всъщност това е разбираемо: когато само 2-3 хиляди пациенти в света страдат от патология, не трябва да се очаква, че разходите за изследвания и разработки ще бъдат покрити от мащабни продажби. Единственият начин за компенсиране на времеви и парични средства е включването им в цената. И в такива случаи може да стане просто страхотно.

така че за дълго времеЛекарството държеше дланта сред продуктите от премиум сегмента Солирис (активно вещество– екулизумаб, производител – Alexion Pharmaceuticals). Това е първото и единствено лекарство в САЩ за лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия, което засяга 8 хиляди жители днес глобус. Курсът на лечение с чудотворното лекарство струва $409,5 хиляди на година. Годишните продажби са приблизително 300 милиона долара. Интересното е, че провалът в клиничните изпитвания (Soliris не беше достатъчно ефективен в ревматоиден артрит) се оказа търговски успех: ако първата индикация беше единствената, лекарството щеше да стане „едно от“ другите с цена около 20 хиляди долара годишно.

Хапче на милион

Но две години по-късно Soliris беше принуден да се премести, отстъпвайки място на наркотика като лидер Глибера(произведен от холандската компания UniQure), чието еднократно използване струва 1,6 милиона долара. Продуктът е предназначен за лечение на липопротеиназен дефицит, друго рядко заболяване. Лекарството може да се плаща на вноски за 5 години, въпреки че за повечето пациенти това едва ли ще промени нещо радикално. Днес дефицитът на липопротеиназа се диагностицира при приблизително 1-2 души на милион. В европейските страни има не повече от няколкостотин такива пациенти. Между другото, Glybera стана първото лекарство за генна терапия, одобрено от Европейската агенция лекарстваза използване в ЕС. Днес цената на лекарството е паднала значително - до 1 милион долара, въпреки фантастичната отстъпка, Glybera остава най-скъпото лекарство в световната история.

Небесни височини

Второто, третото и други високи места в ценовата класация също са заети от лекарствата сираци. По-специално, лекарството Elaprase(произведен от американската компания Shire Human Genetic Therapies Inc.) струва на пациентите $375 хиляди годишно. Използва се при синдрома на Хънтър, който засяга около 2 хиляди души по света.

Лекарството не изостава твърде много в цената Naglazyme(произведено от BioMarin Pharmaceuticals) за лечение на метаболитно разстройство, наречено синдром на Maroteaux-Lamy (MPS VI), което засяга 1100 души по света. Цената на курса е 365 хиляди долара.

Лекарство Cinryze(произведен от ViroPharma Inc.) лекува ангиоедем (HAE) - разстройство имунната системакоето причинява подуване в коремна кухинаи устни Заболяването засяга 6 хиляди души в САЩ. Курсът на лечение с иновативно лекарство струва 350 хиляди долара.

Хората с болестта на Помпе могат да се лекуват с лекарството за $300 хиляди Миозим(производител: BioMarin Pharmaceuticals). Лекарството замества ензим, който липсва при това заболяване. Пазарът за използването му е дори по-тесен от този на други скъпи продукти - само 900 души в света.

Високата цена на лекарствата сираци поражда въпроси, но от друга страна трябва да се радваме, че изобщо се произвеждат. Преди десет години такива инструменти просто не бяха разработени. Днес светът активно популяризира идеята за осигуряване на достойно лечение на пациенти с редки заболявания. Предлагат се всякакви стимули за производителите, от данъчни облекченияпред всякакви други бизнес предпочитания. В резултат на това само в Съединените щати миналата година от 41 нови приложения за лекарства, одобрени от FDA, 40% са били лекарства сираци. За 14-годишен период, завършващ през 2013 г., регулаторите на САЩ са одобрили 86 лекарства сираци, според доклад на Центъра за изследване на разработването на лекарства към университета Тъфтс. Но, както отбелязват изследователите, тяхната твърде висока цена води до факта, че застрахователни компаниии други платци преразглеждат своите политики за възстановяване. Затова е възможно дори в страните със задължително здравно осигуряване пациентите скоро сами да трябва да плащат за лечение. Въпреки съществуващите заплахи, уникалността на подобни терапии позволява на производителите да диктуват цените на пазара за сираци и според проучване на Evaluate цените им са шест пъти по-високи от цените на популярните лекарства.

Средновековна виагра
Едно от най-скъпите лекарства познати на света, имаше "морски кокосови орехи". Но никой никога не е виждал дървото, което дава тези плодове. Моряците вярвали, че „морският кокос“ расте точно в океана и е защитен от митичната птица Гаруда. А официалната наука твърди, че ядката е плод на растение, което расте на дъното на Индийския океан.
Мистериозните „морски кокосови орехи“ се приписват на много хора прекрасни свойства. Лекари и лечители ги обявяват за панацея за всички болести и единодушно твърдят, че тези плодове ефективно лекуват половата импотентност и повишават сексуалните възможности на мъжете.
Средновековните фармацевти продават тинктура от черупки от морски орехи с добавка на бадеми. Вярно е, че не всеки може да си позволи да се лекува с тези лекарства. Например на Малдивите племенните лидери предварително обявиха, че всички „морски кокосови орехи“, изхвърлени на бреговете, са техни и безмилостно отрязаха ръцете на всеки, който се опита да скрие находката.
Загадката на "морските кокосови орехи" е решена през 18 век, когато френски колонисти, изследвайки Сейшелските острови, откриват палмови дървета, буквално осеяни с тези ядки. Цената за тях е паднала рязко и около лечебни свойствао, те веднага забравиха.

Млади и перспективни

И все пак в сегмента на премиум лекарствата не само лекарствата сираци управляват. В своя доклад експертите на списание Forbes са взели предвид само средства, струващи над 200 хиляди долара годишно за средностатистически пациент. Някои скъпи лекарства за рак, които също струват 200 000 долара за една година лечение, не са включени в списъка, защото средният пациент ги приема само за няколко месеца. Но всъщност това не прехвърля иновативните онкологични лекарства в по-нисък ценови сегмент.

от последни прогнози FirstWord Pharma, 20 лекарства за рак с очакван значителен комерсиален растеж ще осигурят продажби на глобалната фармацевтична индустрия от 40 милиарда долара до 2020 г. Вече днес цената на курса на нова онкологична терапия достига 6-10 хиляди долара на месец, а ние говорим зане за най-скъпото лечение. Например лекарството Revlimid"(производител - Celgene International Sarl.) струва 7 хиляди евро на опаковка и " Дазатиниб„(производител - Bristol-Myers Squibb) струва около 6 хиляди евро.

Смята се, че най-скъпите онкологични лекарства все още са в зародиш клинични изследвания, а цената „зъби“ ще се покаже не по-рано от 5 години. От друга страна, има надежда, че генеричната конкуренция постепенно ще намали интензивността. В развитите страни проблемът е частично решен поради високите общи разходи за здравеопазване и държавната подкрепа за внедряването. модерни програмилечение на пациенти с рак. Но дори и там пациентите имат малък достъп до иновативни лечения поради високата им цена. В страни с развиващи се икономики, като Украйна, ситуацията е много по-лоша.

Пазар "Сираци".
Според проучване на пазара от Evaluate до 2020 г. продажбите в сегмента на лекарствата сираци ще представляват 19% от общия пазар. лекарства с рецептав САЩ, Япония и Европа, с изключение на генеричните лекарства. Изследователите подчертаха, че годишните продажби могат да достигнат 176 милиарда долара до края на това десетилетие.

Разберете от хиляди

Експертите също смятат, че милиарди долари ще бъдат добавени към сегмента на лекарствата за лечение на хепатит С поради пускането на нови лекарства от AbbVie и Merck. Това се доказва от показателите на лекарството Совалди(производител - Gilead Sciences Inc.) - цената на една таблетка е $1 хил. Продажбите на лекарството за хепатит 5 години след пускането на пазара се оценяват на $3 милиарда.
Всъщност това лекарство може да се нарече последната капка в търпението на световното здравеопазване. Тъй като след въвеждането му на американския пазар въпросът за цената фармацевтичен пазарСЗО се заинтересува сериозно. Миналата година организацията призова европейските правителства да споделят по-активно опит за създаване на ефективна система за ценообразуване на нови лекарства, предназначени за лечение на рак, диабет и хепатит С. Оценката на рентабилността на новите лекарства не е отговорност на регулаторните органи, които разрешават употребата на такива лекарства в страната. клинична практика. Но предвид нарастващите апетити на производителите, не е факт, че ситуацията ще остане такава и занапред.

Рогът е по-ценен от златото
Титлата на най-скъпото лекарство в историята на фармацията все още се запазва от рога на носорог. Търсенето на това лекарство непрекъснато нараства. И това изобщо не е в древността на лечители и алхимици, а днес, в 21 век. В годишния си доклад директорът на Управата на националните паркове Южна АфрикаДжеф Гайсфорд съобщи, че на черния пазар цената на килограм рог от носорог е достигнала 400 хиляди ранда (почти $60 хиляди) и е надвишила цената на златото. Учените и еколозите единодушно казват: рогът на носорог е приблизително същото вещество като човешка косаи ноктите, следователно, той няма никакви лечебни свойства. Но вярата в силата му е толкова силна, че всички уверения на експерти не дават резултат. Преди няколко години Виетнам трябваше да отзове дипломат от посолството си в Южна Африка след скандал за това, което се опита да изтече голяма сумаза незаконен клаксон.

Добре утъпкана пътека

Ако погледнете върховете на световните цени от хълма на Украйна, получавате сюрреалистично усещане, че не говорим за лекарства, а най-малкото за редки диаманти или коли за милионери. Но едва ли може да се спори с баналното твърдение, че здравето е по-ценно от всичко друго. Достатъчно е да се задълбочим малко в въпроса, за да стане ясно: най-скъпите лекарства са в челните редици на иновациите и наистина спасяват живота на безнадеждни пациенти. Разбира се, на места цените на новите продукти на фармацевтичния пазар изглеждат абсурдни. Въпреки това самото появяване на такива лекарства вече е благословия.
В края на краищата конкуренцията в глобалните фармацевтични продукти е много силна и след като американските и европейските компании, генеричните производители наваксват, цената неизбежно пада, докато достигне повече или по-малко приемливо ниво. И въпреки че процесът не е бърз, той винаги върви.

Освен това много държави се опитват да го наложат. Имайки предвид нарастването на същата онкологична патология, която е на трето място в цивилизованите страни по смъртност, здравните експерти настояват да се намерят ефективни икономически механизми, които да осигурят на пациентите достъп до нови лекарства.

Но докато ги търсят, хапче за милион си остава нещо като анекдот или забавна приказка и до голяма степен облекчава аптеките от комплексите за цените на лекарствата, които днес им дават неразбиращи посетители икономическата ситуация.

източници:
Morrison C. Цена от $1 милион за генна терапия Glybera // Търговски тайни. – 2015. – 3 март; Forbes; who.int.
Пълният списък на източниците е в редакцията.

Най-скъпото лекарство е създадено в САЩ, струвайки 850 хиляди долара за опаковка. Запомнете това име: Luxturna. От сега нататък това е най-скъпото лекарство в целия свят. Той ще бъде произведен от базираната във Филаделфия фармацевтична компания Spark Therapeutics, която е специализирана в генна терапия.

През декември 2017 г. Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) одобри генната терапия Luxturna за лечение на редки наследствено заболяванеретина - амавроза на Leber. Разработена от американската компания Spark Therapeutics, Luxturna стана първата генна терапия, която с помощта на генетично модифициран вирус коригира генома на клетките на ретината и зрението директно в тялото на пациента.

Генът RPE65 кодира производството на нормално зрениеензим и е отговорен за образуването на светлинни рецептори в очите, но ако човек получи негово дефектно копие, това ще причини амавроза на Leber или пигментен ретинит. И двете заболявания водят до увреждане на зрението и риск от слепота. Генната терапия може да бъде отговорът.

Luxturna е решение с генетично модифициран вирус, който носи „правилния“ PRE65 ген. Вирусът се инжектира директно в очна ябълкаи задейства производството на коригирания ензим в ретината. Операцията продължава само 45 минути. Съобщава се, че еднократна употреба на лекарството е достатъчна. Пакетът ще съдържа две дози - по една за всяко око (тоест $425 хил. на доза).

Тестовете са доказали, че Luxturna наистина възстановява зрението при хора с рядка форманаследствена слепота. Смята се, че около две хиляди души в Съединените щати са принудени да живеят с тази диагноза.

Първоначално Spark Therapeutics възнамеряваше да пусне лекарството на цена от един милион долара, но застрахователните компании я убедиха да намали малко тази сума. В Америка повечето лекарства с рецепта са поне частично покрити от здравните застрахователи.

И въпреки че това е колосална цена за лекарството, Luxturna е истински пробив в медицината, защото генната терапия може да помогне в борбата и с двете наследствени заболявания, и с рак, повечето случаи на който започват с увреждане на ДНК, пише Bigpicture.

Досега най-скъпото лекарство в света беше нелицензираното в Европа лекарство за генна терапия Glybera от uniQure. Цената му беше 1,2 милиона долара. Миналата година обаче той беше спрян поради недостатъчно търсене. Това лекарство е предназначено за генна терапия на рядко наследствено заболяване - ензимен дефицит на липопротеиназа.

ЛукстурнаЛекува не вечерното желание да изядеш всичко, което има в хладилника. Не алчност. И дори не махмурлук. Лекарството лекува наследствена слепота.

В Съединените щати има около 2 хиляди души, които получават лошо наследство под формата на слепота. Да убиеш ефекта от такова “ съкровища“, препоръчват учените Лукстурна. Това е лекарство от жанра на генната терапия ( посока към съвременна медицина, се основава на извършване на промени в генетичния апарат на соматичните клетки на пациента).

Как работи Лукстурна:

• поставяте инжекция → лекарството, като вирус, започва да засяга ретината на очите → замества „ лошо“ген → започва възстановяване на зрението.

Източник: sci-news.com

Цената на доза за едно око е $425 000, за две - съответно $850 000. Разработчик и производител ( Американската компания Spark Therapeutics) отначало исках да продам лекарството за $1 000 000 .

Но застрахователните компании казаха: милион е твърде много. Така цената беше намалена с 15%. Но това не го прави по-лесно, особено за онези две хиляди американци, страдащи от наследствена слепота.

Източник: Market Exclusive

Само минутка

Има и други генни лекарства, които никак не са евтини. Например лекарство за рак на кръвта. Струва 474 000 долара, но все пак е по-евтино Лукстурна. Експертите критикуват докрай алчните фармацевти, обвинявайки ги в алчност и безпощадност. Но генетиците от Spark Therapeutics̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ мълчи в отговор.

И най-тъжното е, че след като застрахователните компании са в състояние да плащат за толкова скъпо лечение, няма гаранция, че Luxturna ще поскъпне още повече.

Най-скъпото лекарство в света - 850 хиляди долара за доза! Запомнете това име: Luxturna. Оттук нататък това е най-скъпото медицинско лекарство, който някога е бродил из просторите на аптеките, пише сп. Maxim.

Не, това не е лек за алчността. Това всъщност е, както биха казали в Сколково, „ иновативно лекарство" Толкова новаторски, че Spark Therapeutics, компанията, която разработи Luxturna, първоначално възнамеряваше да го продаде за 1 милион долара за една доза.

Лукстурна предназначени да излекуват пациента от изключително неприятна болест - наследствена слепота. Лекарството лекува слепота чрез генна терапия (ултрамодерна и наистина ефективна тенденция в съвременната медицина, базирана на промени в генетичния апарат на соматичните клетки на пациента).

След като застрахователните компании казаха, че един милион е много, непосилно бреме за бюджета, цената беше намалена с 15 процента. Но дори това оставя Luxturna като най-скъпото лекарство.

Тестването е доказало, че Luxturna наистина възстановява зрението при тези, които имат рядка форма на наследствена слепота.

Как работи това нещо?

За щастие няма самохипноза - казват, че след като съм платил 850 хиляди, просто трябва да се оправя. След едно инжектиране на лекарството, то действа като вирус върху ретината на очите и замества дефектния ген, след което започва процесът на възстановяване на зрението. Ще са необходими две инжекции (по една на око), лечението на всяко око ще струва 425 хиляди, което ще даде общо 850 хиляди.

В същото време, както отбелязват експертите, критикуващи алчните фармацевти, цената е прекомерна дори по стандартите на новомодната генна терапия. Например най-скъпите генно лекарствосрещу рак на кръвта струва 474 хиляди долара. Не е подарък, но все пак е много по-скромен от Luxturna.

Най-изненадващото нещо, което експертите отбелязват е, че реална заплахаче когато застрахователните компании започнат да плащат за такова невероятно скъпо лечение, фармацевтичните корпорации ще станат напълно нагли и ще започнат да вдигат цените още повече!

Приходите на някои фармацевтични компании надхвърлят милиард. Това се дължи на факта, че те доставят скъпи лекарства, произведени в малки партиди. Обикновено това са лекарства, които облекчават редки патологии. Някои експерти смятат, че цената на някои лекарства е твърде висока поради факта, че няма конкуренти. Списъкът с такива лекарства е доста обширен, сред тях най-скъпото лекарство в света ще струва повече от милион евро.

Алдуразим лекарство

Това лекарство е предназначено за лечение на детството. Малко над шестстотин души по света страдат от болестта. Болестта потиска физическото и моралното развитие на деца на възраст от четири години.

Цената на този продукт е около двеста хиляди долара.

Лекарството "Cerezim"

По отношение на цената, това лекарство ще струва приблизително същата сума като Aldurazyme. "Cerezim" е същото скъпо лекарство в света. Предписва се при болест на Гоше. Заболяването се характеризира с натрупване на мастни отлагания в белите дробове, черния дроб, мозъка и костен мозък. Този тип затлъстяване се усложнява от намаляване на белодробната и бъбречната функция. Лекарството замества ензим, който напълно липсва при болестта на Гоше.

Има около шест хиляди души с този синдром по света.

Миозим лекарство

В света има около стотина лекарства, чиято цена е над хиляда евро за ампула. Всички тези лекарства попадат в категорията "най-скъпото лекарство в света". Как се казва друго лекарство от тази група? Това лекарство е Myozyme, което е предназначено за лечение на синдрома на Pompe. Патологията се характеризира с дефицит на алфа-глюкозидаза. Това води до разрушаване на мускулите и рязко увеличаване на обема на сърцето, развиват се патологии дихателна система. Най-често заболяването се открива в детска възраст.

Употребата на лекарството ви позволява да спрете протичащите процеси и помага на децата да започнат да дишат сами. Цената на лечението с лекарството ще струва сто хиляди евро за дете. Ако заболяването се открие в зряла възраст, лечението ще струва повече от триста хиляди.

Продукт Fabrazyme

Друго най-скъпо лекарство в света е Fabrazyme. Цената на лечението с лекарството ще струва почти триста хиляди долара.

Лекарството е предназначено за лечение на Причинява усещане за парене, увеличено сърце и проблеми с бъбреците. По света има не повече от три хиляди души, страдащи от това заболяване.

Arcalyst лекарство

Някои смятат, че най-скъпото лекарство в света е лекарството на Regeneron, наречено Arcalyst, предназначено за лечение на синдрома на Muckle-Wales. Патологията причинява повтарящи се периодични трески, болки в ставите и бъбреците. Болестта засяга около две хиляди души по света.

Цената на лекарството е около двеста и двадесет хиляди долара.

Лекарството Soliris

Преди време най-скъпото лекарство в света беше Soliris. Цената на лекарството е около половин милион долара. Лекарството лекува разстройство, при което имунната система разрушава червените кръвни клетки. Това лекарствоприема около пет хиляди души.

Лекарства Elaprase и Naglazyme

Друго лекарство от категорията на най-скъпите лекарства в света е лекарството Elaprase. Цената му е четиристотин хиляди долара. Лекарството се предписва за синдром на Хънтър. Патологията се характеризира с уголемен език, увреждане на мозъка и сплескан нос. По света около две хиляди души приемат това лекарство.

Naglazyme струва приблизително същото. Предписва се за лечение на Марото-Лами. Синдромът засяга повече от хиляда души по света. Заболяването се характеризира с дебели устни, нисък ръст и голяма глава. Още от петнадесетгодишна възраст пациентите са приковани към инвалидна количка.

Cinryze

Това лекарство е най-скъпото лекарство в света и струва повече от триста хиляди долара. Лекарството е разработено за лечение на ангиоедемнаследствен тип. Това заболяване се проявява като нарушение на имунната система, което причинява силно подуване на устните и коремната кухина.

Най-скъпото лекарство

И така, кое е най-скъпото лекарство в света? Колко струва? Две чуждестранни компании разработиха най-скъпото лекарство в света. Казва се Глибера. Цената на един курс на лечение с това лекарство ще бъде повече от един милион евро.

Новото генно лекарство е предназначено за лечение на рядко генно заболяване - дефицит на липопротеин липаза. Ензимът регулира нивата на липидите в организма. Поради генна мутация, ензимът не се произвежда от тялото и поради това съществува голяма опасност от запушване на кръвоносните съдове.

Една ампула от лекарството ще струва повече от петдесет хиляди евро и пълен курслечение на патология ще възлиза на повече от милион. В Европа има около двеста потенциални пациенти с този синдром, така че е малко вероятно лекарството да окаже влияние върху бюджета държавни агенцииздравеопазване.

Въпреки високата цена, продуктът може напълно да излекува патологията. Според разработчиците курс на лечение с лекарството ще струва по-малко от няколко терапии за заместване на ензими.

Glybera е четвъртата генна терапия в света. Първите два са разработени от американски учени и произведени в Китай. И двете лекарства са предназначени за лечение на онкология, а именно рак на шийката на матката и тумори на главата. Трето лекарство Руско производство. Това е лекарство, наречено "Neovasculgen", предназначено за лечение на исхемия долни крайници. Курсът на лечение с това лекарство ще струва около триста хиляди рубли.

Биотехнологичните институции смятат, че най-скъпите лекарства в света, снимки на които можете да видите в статията, са оправдани. Всъщност до появата на тези лекарства много хора, страдащи от сериозни патологии, бяха лишени от възможността да се отърват от своите заболявания. Фармацевтична компанияИзгодно е да продавате такива лекарства, тъй като не е нужно да харчите пари за реклама. Също така подобни лекарстваНа практика няма конкуренция, което позволява на производителите сами да определят цената на лекарството и неговата наличност.

В Съединените щати застрахователните компании възстановяват разходите на пациентите за скъпи лекарства, а някои производители предоставят лекарства безплатно на нуждаещите се.

Експерти от цял ​​свят оправдават високата цена на новите лекарства. Според тях използването на такива лекарства ще позволи на много пациенти частично, а в някои случаи напълно да се възстановят, като се отърват от нелечими синдроми. Според експерти е необходима конкуренция, за да се свалят цените на всички тези лекарства. Само малко хора смятат, че тези, които са диагностицирани тежки заболявания, и дори в ранна възраст, е малко вероятно да могат да закупят лекарства, които струват хиляди. В повечето случаи хората нямат възможност да купуват толкова скъпи лекарства.